أجازت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية، الدواء الأغلى في التاريخ، وهو عبارة عن علاج لاضطراب يدمر سريعًا السيطرة على عضلات الرضع ويقتل أكثرهم في غضون عامين.
وتبلغ تكلفة العلاج الجيني للمرة الواحدة «زولجنسما»، والذي طورته شركة نوفارتس، تصل إلى 2.125 مليون دولار، ويعالج الدواء حالة نادرة تسمى ضمور العضلات الشوكي، المرض الذي يصيب نحو 400 طفل يولدون في الولايات المتحدة كل عام.
وقالت نوفارتس إنها تعتزم تسهيل الحصول على الدواء عبر السماح لشركات التأمين بإجراء مدفوعات على مدار خمس سنوات، وستقدم تعويضات جزئية إذا لم يحقق “زولجنسما” النجاح.
وتمت إجازة العلاج، الذي يعطى في وحدة ضخ لمدة ساعة واحدة، للأطفال دون سن الثانية، وسيكون متاحًا خلال أسبوعين.
وقال المسؤولون التنفيذيون في الشركة إن المساعدة المالية ستكون متاحة.
